স্প্যানিশ থেরাপি “বিশ্বের সবচেয়ে দুর্ভাগ্য পরিবার” এর জীবন বাঁচায়

পাঁচ বছর আগে কিন্ডারগার্টেনের শিক্ষক অ্যালিসিয়া ল্যাঙ্গেনহপ তাকে “বিশ্বের সবচেয়ে দুর্ভাগ্য পরিবার” হিসাবে বিবেচনা করেছিলেন। অচেতনভাবে, তিনি এবং তার স্বামী একটি বিরল ডিএনএ মিউটেশনের বাহক যা একই সাথে উভয় পিতামাতার কাছ থেকে উত্তরাধিকার সূত্রে প্রাপ্ত হলে, একটি সম্ভাব্য মারাত্মক রোগের দিকে পরিচালিত করে যা বিশ্বব্যাপী প্রতি মিলিয়ন মানুষের মধ্যে কেবল একজন। তারা এখনও জানে না, তবে তারা কল্পনা করেছিল এমন প্রতিটি শিশু 25% রোগে ভুগছিল। তাদের তিনটি বাচ্চা রয়েছে, যাদের সকলেরই জেনেটিক রোগ রয়েছে, যা অকার্যকরভাবে ডিফেন্সিয়ালি এবং তাদের ধ্রুবক সংক্রমণের জন্য নিন্দা করে।

এই ঘটনার সম্ভাবনা হাজার হাজার নির্দিষ্ট মুদ্রা গ্রহণ, তাদের ছয়বার উল্টানো এবং সর্বদা লেজে অবতরণ করার অনুরূপ। স্প্যানিশ থেরাপি এখন তিন ভাইবোনকে অনুমতি দেয় – আভা, 9; অলিভিয়া, 7; এবং ল্যান্ডন, 5, এবং আরও ছয় শিশু স্বাভাবিক জীবনে ফিরে আসতে। 30 এপ্রিল আশ্চর্যজনক ফলাফল প্রকাশিত হয়েছিল নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল অফ মেডিসিন।

গল্পটি প্রায় 15 বছর আগে মাদ্রিদের একটি শক্তি, পরিবেশ ও প্রযুক্তি গবেষণা (সিআইএমএটি) কেন্দ্রের একটি পরীক্ষাগারে শুরু হয়েছিল। জুয়ান আন্তোনিও বুয়েরেন এবং এলেনা আলমারজার নেতৃত্বে একটি দল একটি অত্যন্ত বিরল রোগ, লিউকোসাইট আঠালো ত্রুটি টাইপ 1 (এলএডি -1) এর সমাধান করার সিদ্ধান্ত নিয়েছে, যার ফলে শিশুদের অত্যন্ত বেদনাদায়ক ব্যাকটিরিয়া সংক্রমণ, ত্বক, শ্বাস প্রশ্বাসের ট্র্যাক্টে আলসার এবং শ্বাস প্রশ্বাসের ট্র্যাক্টে আলসারদের সাথে লড়াই করতে পারে না কারণ তাদের সাদা রক্তের কোষগুলি নুল এবং তাদের সাদা রক্তের কোষগুলি লড়াই করতে পারে না।

বুয়েরেন শোক প্রকাশ করেছিলেন, “গুরুতর বালক-আমি আক্রান্ত 70% রোগী তিন বছর বয়সে মারা যান।” এই রোগটি জিনগুলিতে পরিবর্তনের কারণে ঘটে যা সাদা রক্ত ​​কোষকে সংক্রামিত টিস্যুগুলির জন্য প্রয়োজনীয় প্রোটিনগুলিতে রক্ত ​​থেকে ছড়িয়ে পড়ে। ২০১ 2016 সালে, মাদ্রিদ দলটি ট্রান্সজেনিক ভাইরাস ব্যবহার করে ত্রুটি-মুক্ত জিনের সঠিক সংস্করণটি কোষগুলিতে প্রবর্তন করতে সক্ষম হয়েছিল। এরপরেই, নিউইয়র্কের এম্পায়ার স্টেট ভবনে সদর দফতরযুক্ত আমেরিকান সংস্থা রকেট ফার্মা কৌশলগুলির চিকিত্সার অধিকার কিনেছিল।

নতুন গবেষণায় প্রথম মানব ফলাফলের বিবরণ দেওয়া হয়েছে। অস্থি মজ্জা থেকে প্রাপ্ত নয়টি শিশুর স্টেম সেল রয়েছে, সাদা রক্তকণিকার পূর্বসূর রয়েছে। থেরাপিউটিক জিনটি পরীক্ষাগারে প্রবেশ করানো হয় এবং সংশোধিত কোষগুলি দেহে ফিরে আসে। “তারা সকলেই স্কুলে রয়েছে এবং তারা একটি সাধারণ জীবনযাপন করে। ক্লিনিকাল দৃষ্টিকোণ থেকে তারা দুর্দান্ত কাজ করে।”

রকেট ফার্মার অর্থায়নে ক্লিনিকাল ট্রায়ালটি মাদ্রিদের নিনো জেসেস হাসপাতালে একটি তুর্কি সন্তানের সাথে, ক্যালিফোর্নিয়া বিশ্ববিদ্যালয়, লস অ্যাঞ্জেলেস বিশ্ববিদ্যালয়ের বিশ্ববিদ্যালয়ের আরও ছয়জন অংশগ্রহণকারী এবং বিশ্ববিদ্যালয় কলেজ লন্ডনে দু’জনের সাথে পরিচালিত হয়েছিল। স্প্যানিশ রোগীদের দায়িত্বে থাকা ডাঃ জুলিয়ান সেভিলা বিশ্বাস করেন যে রোগীকে নিরাময় করা যেতে পারে বলে জানা যেতে পারে। “নয়টি শিশু ভাল পারফর্ম করেছে, তবে বিশেষত আমাদের দুর্দান্ত কাজ করেছে; তার একেবারে কোনও জটিলতা ছিল না। তিনি পুরোপুরি ভাল ছিলেন। এই ক্লিনিকাল পরীক্ষায় আমরা প্রমাণ করেছি যে চিকিত্সা নিরাময়যোগ্য।” এই গোষ্ঠীর ডিসেম্বরে ফ্যানকোনির রক্তাল্পতার আরও একটি পরীক্ষায় একই সাফল্য ছিল, এটি একটি জেনেটিক রোগ যা শিশুদের প্রভাবিত করে।

থেরাপিটি এক দিনের জন্য ডিজাইন করা হয়েছে এবং আজীবন স্থায়ী হয়, কারণ পরিবর্তিত কোষগুলি স্বাস্থ্যকর সাদা রক্তকণিকা উত্পাদন করে। কোনও লক্ষণ পুনরাবৃত্তি ছাড়াই শিশুদের বিশদ ফলোআপ সরবরাহ করতে ফলাফলগুলি এখন দুই বছরের জন্য প্রকাশিত হয়েছে। এটি বলা যেতে পারে যে এটি নিরাময়যোগ্য এবং এটি কতক্ষণ যেতে হবে তার আগে সেই সংশোধন করা কোষগুলি হারাবে না? “কোনও অনুমান নেই, তবে আমাদের বিবেচনা করতে হবে যে তাদের এগুলি হারাতে হবে না It’s আপনি যখন একটি করেন তখন এটি একই রকম [bone marrow] ট্রান্সপ্ল্যান্ট, আপনি যে কোষগুলি মনে করেন যে দাতাগুলি জীবনের জন্য থাকবে। এটি একই। এই কোষগুলি সংশোধন করা হয়েছে, এবং ধরে নেওয়ার কোনও কারণ নেই যে গ্রাফ্টগুলি এক পর্যায়ে হারিয়ে যাবে, কারণ তারা সেখানে দু’বছর ধরে রয়েছে এবং খুব ভাল কাজ করছে। “নিনো জেসিস হাসপাতালের হেমাটোলজির প্রধান সেভিলা ব্যাখ্যা করেছেন।

বায়োকেমিস্ট এলেনা আলমারজা ২০২০ সালে মাদ্রিদ সায়েন্স পার্কে রকেট ফার্মাসিউটিক্যালসের নতুন সুবিধায় যোগদানের জন্য বিজ্ঞান মন্ত্রকের সাথে সম্পর্কিত একটি পাবলিক সেন্টার সিমাত ছেড়ে চলে গিয়েছিলেন। সোশ্যাল মিডিয়ায়, তিনি “নয়টি সন্তানের জীবন বাঁচাতে” উদযাপন করেছিলেন। যদি নিয়ন্ত্রকরা বিকল্পগুলির অভাবকে দেওয়া চিকিত্সার অনুমোদন দেয় তবে সবচেয়ে বড় প্রশ্ন চিহ্নটি হবে মূল্য ট্যাগ। ল্যান্টিভাইরাস পরিবারের ভাইরাসগুলি যেমন এই নতুন থেরাপিতে ব্যবহৃত হয়, তাদের প্রায় 15 বিরল জিনগত রোগের সম্ভাব্য নিরাময় হিসাবে দেখানো হয়েছে, প্রতিরোধ ব্যবস্থা, লাল রক্তকণিকা বা বিপাকীয় রোগগুলিকে প্রভাবিত করে কিনা। এগুলি বিশ্বের সবচেয়ে ব্যয়বহুল ওষুধ।

“সিমুলেটেড চিকিত্সার ব্যয় রোগীর জন্য 2 মিলিয়ন ডলার ছাড়িয়ে গেছে এবং কিছু ক্ষেত্রে 5 মিলিয়ন ডলার,” বুয়েরেন ব্যাখ্যা করেছিলেন। তিনি বলেন, ইউরোপীয় সোসাইটি ফর জিন অ্যান্ড সেল থেরাপি তাদের দামকে জাতীয় স্বাস্থ্য ব্যবস্থায় “আরও অ্যাক্সেসযোগ্য” করার জন্য অলাভজনকভাবে এই জাতীয় চিকিত্সা বিকাশের জন্য সরকারী প্রতিষ্ঠানগুলি চাইছে। এগুলি সবার জন্য তৈরি জটিল চিকিত্সা, যা খুব ব্যয়বহুল কারণ তাদের সত্যিকারের বায়োটেকনোলজি এবং ল্যাবরেটরি কাজের কয়েক মাস প্রয়োজন, এবং ফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানির শেয়ারহোল্ডাররা তাদের লাভ সর্বাধিক করতে চান বলেও। নাসডাক-তালিকাভুক্ত রকেট ফার্মা প্রায় 330 মিলিয়ন ইউরো (374 মিলিয়ন ডলার) বিনিয়োগ করেছে।

নিনো জেসিস হাসপাতাল তার রোগীদের গোপনীয়তা রক্ষা করে, তবে ক্যালিফোর্নিয়া বিশ্ববিদ্যালয়, লস অ্যাঞ্জেলেস ধীরে ধীরে তিনটি ল্যাঙ্গেনহপ ভাইবোনদের জন্য চিকিত্সা দিচ্ছে, যা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের এজেন্সি নিজেই “বিশ্বের সবচেয়ে দুর্ভাগ্যজনক পরিবার” হিসাবে বর্ণনা করেছে। অ্যালিসিয়া ল্যাঙ্গেনহপের অ্যাকাউন্ট চলছে। “আমরা অনুভব করেছি যে আমাদের প্রতিদিন পাহাড়ে উঠতে হবে। প্রতিটি জ্বর, প্রতিটি ফুসকুড়ি ভীতিজনক ছিল। আমরা সবচেয়ে খারাপের কথা ভাবতে থাকি।”

এই তিনটি আমেরিকান বাচ্চাকে অবিচ্ছিন্নভাবে আলসার চিকিত্সার জন্য জরুরী কক্ষে যাওয়ার দরকার নেই, তবে পরিবর্তে মাদ্রিদে চিকিত্সার কারণে সম্পূর্ণ স্বাভাবিক জীবনযাপন করুন। জুয়ান আন্তোনিও বুয়েরেন আশাবাদী তবে সতর্ক: “সবকিছু দেখায় যে এই চিকিত্সা নিশ্চিত হবে, তবে আমরা এটি বলতে পারি না যে রোগী নিরাময় হয়েছে; এটি আরও বেশি সময় নেবে।”

নিবন্ধন করুন আমাদের সাপ্তাহিক নিউজলেটার এল প্যাস ইউএসএ সংস্করণ থেকে আরও ইংরেজি সংবাদ পান